美国旧金山、中国苏州和南京年2月14日/美通社/--信达生物制药（简称“信达生物”）（香港联交所股票代码：），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今日与驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，共同宣布美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment,OOPD）已正式书面回函，授予两家公司共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液（信达生物研发代号IB，驯鹿医疗研发代号CTA）孤儿药资格认定（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。
FDA孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。IBI候选产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。年2月，IBI用于R/RMM的疗法已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”品种。
信达生物高级副总裁周辉博士表示：“FDA对IBI的孤儿药认证是我们致力于开发有效性更优和存续性更强的BCMA靶向CAR-T的一个里程碑，凸显了将这一治疗选择带给多发性骨髓瘤患者的重要性，也激励我们进一步加快IBI的临床开发和注册上市。希望这款候选产品早日上市，给多发性骨髓瘤的患者带去希望。”
驯鹿医疗首席执行官兼首席医学官汪文博士表示：“FDA授予CTA‘孤儿药’认定，对多发性骨髓瘤患者具有重要意义，代表着FDA对于CTA候选产品的肯定和驯鹿医疗提供的既往临床数据的认可。当前，驯鹿团队正在将CTA的临床开发向前线治疗、联合用药、自身免疫性疾病适应症拓展、海外布局四个维度推进，期待这款候选产品早日上市，挽救更多患者的生命！”
关于FDA孤儿药资格认定
孤儿药认定（OrphanDrugDesignation,ODD）是FDA孤儿药产品开发办公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业
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